未来，病人或许不需要通过服用药片来治疗疾病，而是选择“基因手术”——使用 CRISPR 这种创新性的基因编辑技术将有害的变异剪除并植入健康的 DNA 来治疗疾病。目前，已经有人看到了其中的商机，创办了公司来研发和推广这种基因编辑技术。

CRISPR 技术从实验室走向市场

在过去的一年内，一种能快速、方便有效地靶向人类基因组任何基因的新方法—— CRISPR 技术引起了科学界的广泛关注，成为全球科学家的新宠。遗传工程师、神经科学家甚至植物生物学家都将其看成是高效且精确的研究工具。现在，这套基因编辑系统已经催生了一家生物技术公司，引得众多投资人士纷纷抛出橄榄枝。

位于马萨诸塞州剑桥市的 Editas Medicine 公司宣布于今年11月25日创立，该公司获得了 4300 万美元的风险投资启动资金。该公司由 5 名 CRISPR 研究领域的专家所创办，旨在研发直接修改与疾病有关的基因来治疗疾病的方法。该公司的临时负责人、风险投资商北极星投资公司的合伙人凯文·比特曼表示：“这是一个平台，或许会对各种各样的遗传疾病产生深远的影响。”

最好的基因剪切技术

科学家们在研究中发现，细菌具备一种有高度适应性的免疫系统，使它们能发现并击退来自某种噬菌体的多次进攻，很多科学家据此意识到，细菌的免疫系统拥有一个非常有价值的特性：以某个特定的基因序列为目标。

今年 1 月，4 个研究团队报告了这一被称为 CRISPR 的系统。细菌用这一策略来探测并剪除外来 DNA 。剪除 DNA 的酶 Cas9 会在一个 RNA 引导序列的帮助下发现目标。现在，研究人员可以借用基因工程方法，追踪任何基因。

随后，许多科研团队利用这一系统来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因，从而证明了这个技术的广泛适用性。美国哈佛大学的乔治·彻奇说，生物学家最近研发了一些新方法来精确操纵基因，“但 CRISPR 的功效和易用性在各方面都更胜一筹”。基于 CRISPR ，科学家构建人类疾病小鼠模型的速度要比之前快得多，研究单个基因则更为快速，能立刻方便地改变细胞中的多个基因，以便研究它们的相互作用。