新型丙肝药物将批准上市
时间：2013-11-05 10:04:32 来源：转化医学网 点击：
数十年来，丙型肝炎病毒（HCV）感染者都不得不忍受令人饱受折磨的治疗方案，其中包括注射干扰素药物，它可以引起严重恶心及抑郁症。随着几种高效口服抗病毒药物即将获得批准，以及更多药物的出现，研究人员说根除全世界的感染现在成为了一个现实的目标。
不同于以往的HCV治疗采用干扰素和其他药物来寻求增强免疫系统，最新的一组口服药物可以干扰病毒的复制及蛋白质合成能力。美国食品和药物管理局（FDA）董事会已于上周提议批准两种这样的药物：由强生（Johnson & Johnson）公司生成的simeprevir，以及吉利德科学公司（Gilead Sciences）的sofosbuvir获得上市。将两种药物任一种与利巴韦林（ribavirin）组合，治疗清除了大约80%感染者的丙肝病毒。
“这是在人类历史上第一次，我们治愈了一种病毒疾病，”埃默里大学药理学家Raymond Schinazi说。
来自不同药物组合试验的结果将在本周发布。一项名为COSMOS的II期研究在197名对干扰素无反应或是有晚期肝纤维化的HCV患者中，测试了sofosbuvir与simeprevir的组合。在治疗12周后，药物完全清除了超过90%参与者体内的病毒。
另一项由日本广岛大学Kazuaki Chayama医生领导的研究，采用美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）的两种新药daclatasvir和asunaprevir的组合对220人进行了治疗。这种鸡尾酒治愈了85%的参与者。百时美施贵宝公司全球医疗研究人员的领导者Eric Hughes说，计划2014年呈送这些药物获取FDA批准。
尽管这些结果令人鼓舞，然而将来自多个药物公司的药物组合开展更大的研究看起来不大可能。Medivir药物公司研发副总裁Charlotte Edenius说，吉利德科学公司与强生公司没有打算合作开展一项III期实验。同样，百时美施贵宝公司的发言人也说，公司没有计划与吉利德科学公司协作，针对sofosbuvir–daclatasvir联合治疗开展更大的试验，尽管今年早些时候完成的一项II期实验显示两种药物配对治愈了所有41名参与者。
即便没有III期实验或是FDA批准这种做法，约翰霍普金斯大学的丙肝研究人员David Thomas期望，一些医生能够开始为某些难治病例给予这样的“标签外使用”（off-label）组合处方。
他认为，临床试验中令人印象深刻的治愈率表明了，强效药物组合能够至少在理论上根除全球的HCV。这种病毒没有动物储存宿主，意味着它不会隐匿于其他的动物，除了通过血液它不易在人群间传播。提高对输血血液供应品的筛查，以及更好的患者筛查技术使得过去15年来传播率大大下降。耐药病毒株的出现可能是一个障碍，但由于最新的组合抗病毒药物非常的强效，它们有可能不常发生。
价格问题
宾夕法尼亚大学肝病学家Rajender Reddy看到了第二重障碍：需要它们的人们如何得到这种的治疗。全球有大约1.7亿人携带丙肝病毒，其中许多人负担不起这些药物。药物公司也缺少动力来降低成本，不同于HIV抗病毒治疗需要患者终身服药，HCV治疗只需12周。
鉴别HCV携带者也是一个挑战，因为大多数人都不知道他们患有这种疾病，直到他们发展为严重的肝硬化或肝癌——在感染后这一过程有时要经历数十年。洛克菲勒大学病毒学家Charles Rice说，对老年人和吸毒者等高危人群进行强制筛查是根除努力的一个重要组成部分。
即便是最有效的口服药物也不能引起持久的抗病毒免疫反应，人们可以再次感染。这就是为什么仍在继续寻找一种预防性的HCV疫苗，最有希望的一批当前进入到了II期临床试验阶段。“即便我们拥有我们所需的所有药物，让疾病消失将还需要几十年的时间，这仍是一个悬而未决的问题，”Rice说。
原文链接：
United States to approve potent oral drugs for hepatitis C
For decades, people with hepatitis C virus (HCV) have had to endure gruelling treatment regimens that include injections of the drug interferon, which can cause severe nausea and depression. But with the imminent approval of several highly effective oral antiviral drugs, and more on the way, researchers say that eradicating the infection worldwide is now a realistic goal.
不同于以往的HCV治疗采用干扰素和其他药物来寻求增强免疫系统，最新的一组口服药物可以干扰病毒的复制及蛋白质合成能力。美国食品和药物管理局（FDA）董事会已于上周提议批准两种这样的药物：由强生（Johnson & Johnson）公司生成的simeprevir，以及吉利德科学公司（Gilead Sciences）的sofosbuvir获得上市。将两种药物任一种与利巴韦林（ribavirin）组合，治疗清除了大约80%感染者的丙肝病毒。
“这是在人类历史上第一次，我们治愈了一种病毒疾病，”埃默里大学药理学家Raymond Schinazi说。
来自不同药物组合试验的结果将在本周发布。一项名为COSMOS的II期研究在197名对干扰素无反应或是有晚期肝纤维化的HCV患者中，测试了sofosbuvir与simeprevir的组合。在治疗12周后，药物完全清除了超过90%参与者体内的病毒。
另一项由日本广岛大学Kazuaki Chayama医生领导的研究，采用美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）的两种新药daclatasvir和asunaprevir的组合对220人进行了治疗。这种鸡尾酒治愈了85%的参与者。百时美施贵宝公司全球医疗研究人员的领导者Eric Hughes说，计划2014年呈送这些药物获取FDA批准。
尽管这些结果令人鼓舞，然而将来自多个药物公司的药物组合开展更大的研究看起来不大可能。Medivir药物公司研发副总裁Charlotte Edenius说，吉利德科学公司与强生公司没有打算合作开展一项III期实验。同样，百时美施贵宝公司的发言人也说，公司没有计划与吉利德科学公司协作，针对sofosbuvir–daclatasvir联合治疗开展更大的试验，尽管今年早些时候完成的一项II期实验显示两种药物配对治愈了所有41名参与者。
即便没有III期实验或是FDA批准这种做法，约翰霍普金斯大学的丙肝研究人员David Thomas期望，一些医生能够开始为某些难治病例给予这样的“标签外使用”（off-label）组合处方。
他认为，临床试验中令人印象深刻的治愈率表明了，强效药物组合能够至少在理论上根除全球的HCV。这种病毒没有动物储存宿主，意味着它不会隐匿于其他的动物，除了通过血液它不易在人群间传播。提高对输血血液供应品的筛查，以及更好的患者筛查技术使得过去15年来传播率大大下降。耐药病毒株的出现可能是一个障碍，但由于最新的组合抗病毒药物非常的强效，它们有可能不常发生。
价格问题
宾夕法尼亚大学肝病学家Rajender Reddy看到了第二重障碍：需要它们的人们如何得到这种的治疗。全球有大约1.7亿人携带丙肝病毒，其中许多人负担不起这些药物。药物公司也缺少动力来降低成本，不同于HIV抗病毒治疗需要患者终身服药，HCV治疗只需12周。
鉴别HCV携带者也是一个挑战，因为大多数人都不知道他们患有这种疾病，直到他们发展为严重的肝硬化或肝癌——在感染后这一过程有时要经历数十年。洛克菲勒大学病毒学家Charles Rice说，对老年人和吸毒者等高危人群进行强制筛查是根除努力的一个重要组成部分。
即便是最有效的口服药物也不能引起持久的抗病毒免疫反应，人们可以再次感染。这就是为什么仍在继续寻找一种预防性的HCV疫苗，最有希望的一批当前进入到了II期临床试验阶段。“即便我们拥有我们所需的所有药物，让疾病消失将还需要几十年的时间，这仍是一个悬而未决的问题，”Rice说。
原文链接：
United States to approve potent oral drugs for hepatitis C
For decades, people with hepatitis C virus (HCV) have had to endure gruelling treatment regimens that include injections of the drug interferon, which can cause severe nausea and depression. But with the imminent approval of several highly effective oral antiviral drugs, and more on the way, researchers say that eradicating the infection worldwide is now a realistic goal.
