靶向药物也称“靶向治疗药物”或“标靶药物”，是一类只针对某一些特殊组织、细胞起作用的药物。最初靶向药物是被作为抗癌药物而开发的，但随着其发展，靶向药物的功效不仅仅局限于抗癌，已经广泛应用于类风湿、器官移植等多个领域。由于药物浓集于靶器官、靶组织或靶细胞中，对正常组织、细胞没有影响或影响很小，因而表现出较强的治疗性，是个体化治疗的理想药物。

当前市场上热门的靶向药物大致为小分子靶向药物和大分子单克隆抗体。由于当前癌症已成为导致死亡的首要原因，而传统的细胞毒类药物的机理是非特异性的阻断细胞分裂从而引起细胞死亡，在杀死肿瘤细胞的同时，也破坏人体正常细胞。靶向药物具有相对明确的靶点，因而对正常细胞的毒性相对较轻，所以目前市面上靶向类药物多数集中于治疗癌症。分子靶向药物通常是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。2001年自第1个针对BC-ABL靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂甲磺酸伊马替尼( imatinib mesylate，Glivec) 研发成功之后，靶向治疗成为抗肿瘤治疗领域的研发热点，小分子酪氨酸激酶抑制剂也成为当前国际上抗肿瘤新药开发最为活跃并有多个药物成功上市的一类药物，其作用靶点主要集中在EGFR，VEGFR，PDGFR，SRC，ABL等酪氨酸激酶家族。而治疗非小细胞肺癌的小分子靶向抗肿瘤药物吉非替尼( gefitinib，Iressa)的成功上市，亦成为一个体现对靶向治疗认识变化过程的经典案例。阿斯利康公司研制的吉非替尼为选择性表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂，2002～2003年先后在日本和美国按加快程序获准上市，用于化疗失败的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的2线治疗。而我国自主研发的1类新药酪氨酸激酶抑制剂埃克替尼也赶上了这股潮流。小分子靶向药物在为肿瘤患者带来新希望的同时，也在药物市场上迅速迈进重磅药行列。

表1 部分酪氨酸激酶抑制剂的情况

随着基因工程和蛋白质工程技术的发展， 通过淋巴瘤技术制备的单克隆抗体(单抗)生物技术类药物取得了巨大进步，抗体在特异性、免疫原性和细胞的内效等方面都得了很好的改进和优化。单克隆抗体作为新一代靶向载体，在抗恶性肿瘤和自身免疫系统缺陷疾病的治疗中发挥了不可估量的重要作用。

21世纪是生物技术药物的世纪，单克隆抗体药物发展迅猛，数据显示2013年全球最畅销的药物前三甲均为单抗类药物，且阿达木单抗的销售一举突破百亿美元大关。

表2 部分单抗类药物的情况

由于治疗性单抗药物通常针对特定的单一抗原表位，具有高度的特异性，从而拥有更强的疗效。经过三十多年的发展和完善，单抗类药物的临床有效性明显优于其他药物种类，很多传统医药无法处理的遗传性和后天病理性的代谢、免疫、内分泌、心血管等疾病通过该类药物能够获得有效治疗。目前我国的抗体类药物产业虽然起步稍晚，但进步惊人，有消息称海正药业重组人鼠嵌合抗CD20单克隆抗体及中信国健的重组抗HER2人源化单克隆抗体等已有了最新的进展，相信不久的将来，患者可以用到价格较为合理的重磅类单抗的仿制药。

一般来说传统的药物，有些“敌我不分”，在治疗的同时对正常组织也有一定损伤，有时还会引起一些较为严重的副作用。而靶向药物，如同精确制导导弹，理论上可以准确到达病灶发挥最大治疗效果，对正常组织细胞的破坏较小。由于靶向药物的临床优越性，因而受到市场的追捧，目前有千余种抗体药物正在美国和欧盟进行临床试验，我国亦有数十种抗体药物进入审评状态，而小分子靶向药物更是出现了众多企业数百条的药物处于审评状态的情况，而且不乏华东医药迈华替尼等这样的1.1类新药的身影，靶向药物的研发出现了一派欣欣向荣的景象。然而在这个热闹的表象背后，我们也需有清醒的认识，靶向药物并非万能，基于目前人类发现的靶点还比较有限，靶向的精准制导率也远没有达到完美，并且药物在治疗一段时间后也会出现耐药等现象，都成为靶向药物研发的瓶颈。为降低耐药性，科学家开始进行靶向药物与传统化疗联用的研究，抗体偶联药物(ADC)就是这类研究的良好成果，罗氏治疗乳腺癌药物Kadcyla就是其中的杰出代表，并取得了很好的市场效益。在增强精准制导率方面，研究人员通过各种靶向给药技术手段也已经大大增加了药物的靶向性。靶向药物正经历着广度和深度的不断开发，逐渐接近其“药物设计中合理的产品”的名声。